今日,致力於為罕見病患者開發創新性療法的生物醫藥公司Enzyvant Sciences宣布,FDA接受了其在研療法RVT-802的生物製劑許可申請(BLA),同時還授予它優先審評資格。 RVT-802是一種新型的基於組織的再生療法,旨在治療小兒先天性無胸腺症。預計這一申請將在2019年12月得到批复。

在美國,每年約有20名先天性無胸腺症患兒出生。因為出生時即沒有胸腺,從而無法產生抵禦感染以及調節免疫系統所必需的正常功能的T細胞,進而導致嚴重的免疫缺陷。先天性無胸腺症與完全DiGeorge異常(cDGA),CHARGE綜合症和FOXN1缺乏相關。由於易發生感染,患兒通常於2歲前死亡。目前,FDA尚無針對該病的獲批療法。

RVT-802設計為一次性治療免疫缺陷的再生療法,旨在於無胸腺情況下,複製在健康和功能正常的免疫系統中發生的“T細胞起始於骨髓幹細胞,再轉到胸腺中發育完全”的這一過程。來自嬰兒胸腺組織的RVT-802經處理和培養後,被植入患兒的四頭肌。患兒骨髓幹細胞遷移至植入的組織產品處,被訓練成具有免疫活性的新生T細胞。隨著T細胞生成能力的恢復,可以進一步恢復免疫系統的功能,以及恢復身體對抗感染的能力。

RVT-802療法是基於杜克大學(Duke University)的Mary Louise Markert教授的研究成果。這些研究結果被發表在《新英格蘭醫學雜誌》,以及許多其它同行審評的科學期刊和臨床出版物上。 2016年,Enzyvant與杜克大學簽訂了開發RVT-802的獨家全球許可協議。 RVT-802曾被FDA授予突破性療法認定,再生醫學先進療法(RMAT)認定,罕見兒科疾病認定和孤兒藥資格。

▲Enzyvant的研發管線(圖片來源:Enzyvant官方網站)

RVT-802的BLA申請基於證明其長期有效性的臨床試驗數據。共有93名患兒接受了RVT-802,其中85名患兒符合納入功效分析的標準。接受治療後的第一年和第二年的Kaplan-Meier估計生存率分別為76%(66%-84%)和75%(66%-83%)。對於在治療後存活超過12個月的患兒,他們的10年預計存活率為93%。

Enzyvant首席執行官Rachelle Jacques先生說:“Enzyvant很自豪能推進RVT-802這一大膽,革命性的再生療法。挽救先天性無胸腺症嬰幼患兒生命的緊迫感,讓我們與杜克大學建立了合作夥伴關係,並繼續激勵我們以專注的態度快速地邁向未來的獲批。RVT-802作為一次性療法的長期數據,強化了其潛在挽救和持續保護生命的價值。”

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